Glossario

Aderenza

adesione del paziente ai trattamenti medici prescritti che, a sua volta, si distingue in compliance e persistenza

Compliance

assunzione dei farmaci ai dosaggi indicati e con la frequenza prescritta o applicazione dei trattamenti. La compliance, definita come il livello di coincidenza tra comportamento del paziente rispetto alla cura prescritta e le relative indicazioni del medico curante, è un termine che implica un’asimmetria decisionale tra medico e paziente. Il termine “adherence” (adottato successivamente) si riferisce al ruolo attivo anche del paziente.

Concordanza

termine basato sul concetto di alleanza terapeutica tra medico e paziente, frutto di un processo di negoziazione

CRO

società specializzate nella fornitura di studi clinici (Contract Research Organization)

Dati di Real World

dati clinici ricavati dalla pratica clinica

Efficacia

l’efficacia si distingue in a) “efficacy”, ossia efficacia teorica, registrata in condizioni ideali e b) “effectiveness”, ossia efficacia reale o “efficacia pratica”, osservata nella pratica clinica

ENCePP

European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance

Enpr-EMA

European Network of Paediatric Research at the European Medicines Agencies

Healthy outcome

un outcome (o risultato) di una condizione medica che influisce direttamente sulla durata o qualità di vita

HTA

Health Technology Assessement

ISPOR

L’international Society of Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) promuove la disciplina farmacoeconomia e la ricerca sugli outcome, cioè la disciplina che valuta l’effetto degli interventi sanitari sul benessere dei pazienti e comprende gli outcome clinici ed economici, e facilita la trasformazione dei risultati di questa ricerca in informazioni utili per i decision maker del settore sanitario per aumentare l’efficacia, l’efficienza e la correttezza delle cure della salute.
Fondata nel 1995 come società non profit, l’ISPOR è un’organizzazione pubblica con scopi scientifici ed educazionali definiti in base al United States Internal Revenue Service, ed è un’organizzazione di ricerca non profit nell’ambito del European Commission 7th Framework Program.

Real World

reale pratica clinica

Real World Evidence

evidenza clinica ricavata dall’elaborazione dai dati clinici di Real World

RCT

studi clinici randomizzati (Randomized Clinical Trial)

Studi clinici di screening

studiano le metodiche di prevenzione secondaria, cioè diagnosi precoce di una malattia in soggetti a rischio che non manifestano sintomi

Studi clinici osservazionali longitudinali

studi di ricerca che effettuano ripetute osservazioni dello stesso soggetto in un lungo periodo di tempo

Studi clinici pragmatici

studi clinici controllati che misurano l’efficacia reale (effectiveness) e il reale beneficio nella pratica clinica dei trattamenti; possono essere o non essere con confronto versus placebo, non necessariamente in cieco (il derivante bias riflette la situazione della normale pratica clinica); vengono inseriti nell’analisi anche i pazienti non aderenti alla terapia (“intent-to-treat analysis”)

Supportative care

chiamate anche cure palliative, sono interventi terapeutici che alleviano ma non influiscono sul decorso della malattia

PAES (post-authorization efficacy study)

studio finalizzato a verificare l’efficacia di un farmaco immesso in commercio, compresa l’efficacia nella pratica clinica

PASS (post-authorization safety study)

studio su un farmaco immesso in commercio che identifica, caratterizza o qualifica un rischio per la sicurezza, conferma un profilo di sicurezza del farmaco, o calibra l’efficacia pratica della gestione del rischio durante il periodo del suo impiego

Persistenza

continuazione dei trattamenti/cure per il periodo di tempo indicato dal medico prescrittore

Value of Information (VOI)

strumento d’analisi che offre un approccio formale per decidere quando e quali tipi di dati raccogliere. L’uso formale dell’analisi decisionale e l’analisi VOI può aiutare a determinare se un intervento debba essere adottato, se vale la pena di raccogliere evidenza aggiuntiva come ulteriore informazione per la decisione, e quale tipo d’informazione ha il maggior valore. L’analisi VOI valuta il grado a cui una nuova evidenza possa aumentare i benefici attesi riducendo la possibilità di errore, e confronta quel miglioramento con il costo necessario per ottenere l’informazione.